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2026年9月《细胞》期刊重点论文精选

出海快讯27分钟前发布 可爱多
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针对难治性自身免疫病(如免疫性血小板减少症)现有疗法效果有限、易复发,且传统CAR-T治疗成本高昂、风险较大等痛点,科研团队推出了一款创新候选药物ABO2203。与传统需要体外提取并改造患者细胞的方式不同,该疗法无需实验室干预,仅需通过皮下注射即可起效。药物利用脂质纳米颗粒包裹mRNA,将一套“分子指令”直接递送至体内,促使人体细胞在原位自行合成一种名为P4107的双特异性衔接蛋白。这种蛋白如同“双头夹子”,一端精准锁定致病B细胞,另一端激活T细胞,从而引导免疫系统定向清除病变细胞。 在纳入3名难治性继发性免疫性血小板减少症患者的试点试验中,患者用药后第9天血小板计数便显著回升,实现完全缓解,且疗效稳定维持至少6个月。在此期间,体内的致病B细胞被彻底清除约4个月,自身抗体水平明显下降,疾病活动度得到有效控制。这一突破性进展为重置紊乱的免疫系统提供了一条更安全、更便捷的全新路径。

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