《科学》：tRNA疗法能“越过”基因提前终止信号，为数千种遗传病提供通用修复方案

多伦多大学科研团队近期取得重大进展，成功研发出一种新型tRNA疗法。该疗法专门针对约占所有遗传病11%的“无义突变”类型，主要应用于囊性纤维化及多种神经肌肉疾病的治疗。过去，传统基因疗法需为每一种罕见突变单独定制，开发成本极高；而新方案通过改造细胞内的转运RNA（tRNA），使其能够自动跳过错误的“提前终止”信号，重新启动完整健康蛋白质的合成。在囊性纤维化模型测试中，该疗法不仅成功恢复了目标蛋白功能，还可与现有药物配合使用。实现这一突破的关键，是科研人员对tRNA施加了特定的化学修饰，大幅提升了其在体内的活性与稳定性。此项研究搭建了一个以tRNA为核心的通用治疗平台，为大量目前无药可治的罕见病患者提供了广谱修复新路径，也为未来开发“一药多治”型创新药物奠定了基础。